11月20日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，复星医药自主研发的1类创新药芦沃美替尼片（商品名：复迈宁®）新适应症正式申报上市，此次申请聚焦2岁及以上朗格汉斯细胞组织细胞增生症（LCH）儿童患者，该适应症此前已被纳入优先审评程序，将加速推进上市进程以满足临床急需。

作为一款高选择性MEK1/2口服小分子抑制剂，芦沃美替尼通过精准阻断MAPK信号通路的异常激活，抑制肿瘤细胞增殖并诱导其凋亡，其独特的化学结构设计赋予了代谢稳定、选择性高、毒性低的优势。此次申报基于一项由首都医科大学附属北京儿童医院张蕊教授牵头的多中心、开放标签II期临床研究，成果已在EHA2025大会以壁报形式发布：25例复发/难治性LCH儿童患者入组治疗后，独立评审委员会（IRC）评估的客观缓解率（ORR）达84.0%，其中14例实现完全代谢缓解（CMR），且在BRAF、ARAF等不同MAPK通路突变亚型中均展现出显著疗效。安全性方面，最常见不良反应为皮疹、肌酸磷酸激酶升高等，且多为1-2级，仅2例出现≥3级不良事件，无导致停药的严重反应，整体耐受性良好。

朗格汉斯细胞组织细胞增生症是一种罕见血液系统肿瘤，儿童患者常累及多系统，传统化疗、手术等治疗手段疗效有限且副作用明显，目前国内尚无专门针对该人群的获批药物，临床需求高度未被满足。芦沃美替尼此次新适应症申报，是其在今年5月获批成人LCH及组织细胞肿瘤、儿童NF1相关丛状神经纤维瘤双适应症后的又一重要突破，若成功上市将成为国内首个用于儿童LCH的靶向治疗药物，为患儿提供更安全有效的非侵入性治疗选择。复星医药表示，未来将持续推进该药物在更多适应症的研发，进一步提升罕见病治疗药物的可及性。