国产儿童白血病治疗里程碑！普基奥仑赛注射液上市全解析

2025年11月7日，重庆精准生物技术有限公司自主研发的普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯®） 获国家药监局正式批准上市，这是我国首款专门针对3-21岁CD19阳性难治/复发急性B淋巴细胞白血病（r/r B-ALL）的CAR-T治疗药物，一举填补国内儿童及青少年该疾病领域的治疗空白，打破国外技术垄断。

核心产品亮点：技术与疗效双突破

• 全球首创人源化设计：作为目前儿童青少年适应症CD19 CAR-T产品中唯一采用人源化CD19单链可变区片段（scFv）的药物，其针对中国人群MHC反应性优化，大幅降低免疫原性和抗药抗体产生风险，避免了传统鼠源产品可能引发的“人抗鼠抗体反应”，显著提升安全性与疗效持久性。

• 临床数据表现卓越：关键Ⅱ期临床试验纳入64例高危患者（75%携带高危基因、56.25%为骨髓高瘤荷），3个月内最佳完全缓解（CR/CRi）率达90.63%，其中78.13%实现完全缓解；缓解患者中骨髓微小残留病变（MRD）阴性率高达98.27%，3个月缓解率维持在76.56%，中位总生存期达23.92个月，展现出强效且持久的肿瘤清除能力。

• 全球第二、国内首个：该产品是全球第二款针对该适应症的CAR-T药物，也是我国首个自主研发的儿童青少年白血病CAR-T疗法，为临床提供了兼具创新性与针对性的“中国方案”。

临床价值与行业意义

• 解决高危患者绝境困境：难治/复发急性B淋巴细胞白血病是儿童青少年血液系统恶性肿瘤中的“硬骨头”，传统治疗有效率低，患者面临无药可用的绝境，普基奥仑赛的上市为这类群体提供了全新的救命选择。

• 推动CAR-T技术国产化落地：其成功上市标志着我国在儿童CAR-T治疗领域实现“零的突破”，自主研发能力达到国际先进水平，也为后续更多儿童肿瘤创新疗法的研发奠定基础。

• 费用可及性有望提升：参考已有CAR-T药物纳入医保或惠民保的先例，普基奥仑赛正积极冲刺医保目录，未来随着政策推进，有望打破“百万一针”的价格壁垒，让更多患者家庭用得起救命药。